#EAPM: Erişim ve yetim ilaçlarla ilgili ilerlemeyi ölçmek için nadir görülen hastalıklar üzerine yapılan araştırma

Avrupa Kişiselleştirilmiş Tıp İttifakı, hızla gelişen sektörde devam eden çalışmalarının bir parçası olarak, nadir hastalıklara yönelik son gelişmeler ve AR-GE'nin mevcut durumu, nadir hastalık şirketleri ve biyoteknoloji için mevcut teşvik sistemi ve aynı zamanda Kişiselleştirilmiş tıp çağında Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesinin (HTA) rolü, Avrupa Kişiselleştirilmiş Tıp Birliği (EAPM) İcra Direktörü Denis Horgan'ı yazıyor.  

Hastaları ve savunucu gruplarını, sağlık profesyonellerini, araştırmacıları, politikacıları, endüstri temsilcilerini, akademisyenleri ve daha fazlasını içeren AB ve ulusal çok paydaşlı temelini hedef alan anket, 19 Perşembe'den 20 Mayıs'a kadar devam edecek.

Ankette özel olarak ele alınan konular, paydaş memnuniyetini veya önceki 15 yıllarındaki nadir hastalıklara ilişkin araştırmaların hızını içerir. 2000 yılı, AB tarafından nadir görülen hastalıklar için tıbbi ürünlerin geliştirilmesi ve onaylanmasını teşvik etmek üzere kabul edilen Yetim Tüzüğü'nün yürürlüğe girmesini gördü.

Bir yetim ilacı, özellikle bir yetim hastalığı olarak bilinen nadir bir tıbbi durumu tedavi etmek için geliştirilmiş bir farmasötik ajandır. Düzenleme'den bu yana Komisyon, özellikle bu alanda ilaç sektörünün önemli bir faaliyet gösterdiği dikkate alındığında, düzenlemenin yürürlüğe girmesinden bu yana AB tarafından onaylanan 145 yetim muamelelerine sahip olmakla birlikte etkileyici bir ilerleme kaydedilmiştir. hala onaylanmış tanı ve tedavi bulunmayan birçok nadir hastalıktır. Ancak EAPM'in paydaşları bu değerlendirmeyle hemfikir mi?

Bir fon olarak, Avrupa Komisyonu 10,000'te beşten az insanı etkileyen herhangi bir hastalık olarak nadir hastalıkları tanımlar. Rakamlar, bugün AB'de 5-8000 farklı nadir hastalıkların 6-8% nüfusun 27-36% 'ını etkilediğini tahmin ediyor - XNUMX-XNUMX milyon insan arasında.

AB yöneticisi şunları söyledi: "Yaşamı tehdit eden veya kronik olarak zayıflatıcı hastalıklar - çoğu kalıtsal - o kadar az insanı etkiliyor ki, bu hastalıklara yakalanan insanların sayısını azaltmak, yeni doğan ve küçük çocukların ölümlerini önlemek ve hastaları korumak için birleşik çabalara ihtiyaç var. "yaşam kalitesi ve sosyo-ekonomik potansiyel." 'Memnuniyet' konusunda, ankete katılanlardan, araştırmanın ilerlemesinden 'çok memnun' olmalarından 'çok tatminsiz' olmaya kadar değişen bir ölçekte ilerlemeyi ölçmeleri istenecektir.

The anket ayrıca, ulusal düzeyde nadir hastalık tedavileri alanında hasta erişimini veya eksikliğini, ayrıca nadir hastalıklardan muzdarip olanları çevreleyen sorunların üstesinden gelme ve daha yaygın hastalıkları olanlarla eşit hasta hakları sağlamadaki politikacıların ve karar vericilerin tutumlarını da kapsar. Ankette ayrıca, AB ülkelerindeki sağlık sigortacılarının, daha yaygın hastalıkların aksine nadir hastalık tedavilerine erişim izni verme konusunda kısıtlayıcı olup olmadığı ve nadir görülen hastalıkla ilgili araştırmaya yatırım yapan şirketler için teşviklerin önemi var. arena.

reklâm

Anket ayrıca Yetim İlaçlar mevzuatı ve atamaları ve bu alandaki mevcut teşviklerin etkinliği (veya değil) ile ilgili sorular sormaktadır. Bu sorunun ve onu çevreleyen diğer önemli hususlardan biri, Yönetmelik kapsamındaki teşvik sisteminin belirli nadir hastalık tedavilerinin yüksek fiyatlarıyla bağlantılı olup olmadığı veya bunun yerine çok küçük hasta popülasyonu göz önüne alındığında bu kadar yüksek fiyatların kaçınılmaz olup olmadığıdır. karmaşık, nadir ve bazen çok nadir hastalıklar için tedavilerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesiyle ilgili zorluklar.

Anket ayrıca, tedavilerin hala keşfedilmesi gereken binlerce nadir hastalık göz önüne alındığında, özellikle nadir hastalıklar için ulusal bütçelerin mevcut durumuna da bakıyor.

Avrupa Kişiselleştirilmiş Tıp İttifakı'nın (EAPM) yönetici direktörü Denis Horgan bu hafta şunları söyledi: “İttifak, Yönetmeliğin yürürlüğe girmesinden bu yana 15 yıldan fazla bir süre sonra, ön saftaki paydaşların zamanın geldiğini düşünüyor. İlerlemenin önemli olup olmadığını değerlendirme şansı var. "Araştırmayı nasıl yapılandırdığımız göz önüne alındığında, EAPM neyin yapıldığına, neyin işe yarayıp neyin yaramadığına ve nadir hastalıklardan muzdarip olanların durumunu iyileştirmek için hem ulusal hem de AB düzeyinde birlikte nasıl çalışabileceğimize dair geniş bir görüşe sahip olmayı bekliyor. birlikte, geniş AB nüfusunun% 8'ini oluşturan. "

Anket, Avrupa Komisyonu'nun, üç yıllık bir geçiş döneminden sonra, STD'de ortak klinik değerlendirme raporlarının zorunlu kullanımını uygulamaya koymaya yönelik son planlarının duyurulmasıyla aynı zamana denk geliyor - EAPM tarafından memnuniyetle karşılanan bir hareket. Komisyonun önerisine göre, üye ülkelerdeki STD organlarının klinik değerlendirmeyi kullanmaları ve genel süreçlerinde bunun “tekrarlanmaması” istenecektir. Bu nedenle, yeni Komisyon önerisinin temel amacı, blok genelinde yinelenen işleri azaltmaktır.

Bu makaleyi paylaş: