#EAPM - Nadir hastalıklar, yetim ilaçlar ve ERN'lerin gelişimi

Avrupa Kişiselleştirilmiş Tıp İttifakı (EAPM), hastalar için mevcut en iyi bakım ve tedavilere eşit erişim için her zaman kampanya yürütmüştür ve bu, nadir görülen hastalıklar için geçerlidir., EAPM İcra Direktörü Denis Horgan'ı yazıyor.

The Yetim İlaçlar YönetmeliğiAB’nin 2000’te kabul ettiği, vardır Şu anda piyasada bulunan 150'ten daha fazla olan nadir hastalıklı hastalar için ilgili ilaçların geliştirilmesine yardımcı olmuştur.

Bu yüzden benn 2020, Tüzüğün 20'inci yıldönümü olacak ve nadir şartlardan muzdarip olan hastaların diğer herhangi bir hasta ile aynı kalitede tedavi edilmesini sağlamaya yönelik ve yine de buna yöneliktir.

Yine de olduğu gibiajor çabaları hala gerekli zorlukları karşılayacak kadar yakın olmayan mevcut bilgiyi artırmak için araştırmayı teşvik etmek ve teşvik etmek.

Nadir hastalıklar hakkında daha fazlası

5,000-8,000 arasında belirgin nadir hastalıklar olduğu tahmin edilmektedir. Bunların çoğu çocukları etkiler, ortalama tanı süreleri beş yıldır ve mağdurların% 95'i hala uygun bir tedaviniz yok.

Teşhis için beş yılın en üstünde, aynı zamanda ortalama olarak Yedi Doktorlar doğru tanı koymak için.

reklâm

Avrupa'da, nadir görülen bir hastalık veya rahatsızlık, 2,000 insanlarında birden azını etkileyen hastalıktır. Çoğu, ancak hepsi değil, kanserlerdir. Çoğu genetiktir.

Hepsi bir arada, bu hastalıklar açık bir şekilde, yanlarında sınırlı sayıda hasta olması ve sıklıkla uzun vadeli araştırma ve bu nedenle bunlarla ilgili bilgi eksikliği olması bakımından belirgindir.

AyrıcaKlinik çalışmaların birçok ülkeye yayılmış bir hastalık alt grubu ile organize edilmesi zordur.Ve sonunda, pazarlama yetkisi için birçok yetim ilaç tekliflerinde başarısız oldu.

Açıkçası dkilim fiyatları genellikle çok fazla zaman, para ve diğer kaynaklar araştırma ve geliştirmeye gitmek zorunda kaldıkça. Bu sonra yatırımı telafi etme ihtiyacına karşı dengeli olmalı...bir şekilde.

Avrupa Birliği, yaşamı tehdit eden veya kronik olarak zayıflatıcı hastalıkların etkilendiğini, hastalığa yakalanma sayısını azaltmak için birleşik çabalara ihtiyaç duyulan az sayıda insanı etkilediğini belirtti.

Verinin rolü 

Sağlık ve Gıda Güvenliği Komiseri Vytenis Andriukaitis kaydetti ki Özel durumları olan hastalar hakkında çok fazla veri var, ama bu Avrupa genelinde 600 farklı kayıt defterinde dağınık. Bunlar, özel durumları olan hastalar hakkında bilgi tutan veritabanlarıdır. 

Mevcut olduğu gibi, hayati veriler AB çapında toplanmamaktadır ve halihazırda mevcut bilgiyi analiz etmek için ortak standartlar bulunmamaktadır.

Avrupa Reference NEtworks, bilgiyi paylaşmak ve hastaların kendi ülkelerinde uzmanlık bulunmadığında nereye gideceğini belirlemek için farklı ülkelerdeki uzmanlık merkezlerini ve profesyonelleri birbirine bağlamak için çok önemlidir.

AB'nin ihtiyacı olduğu açık Nadir hastalıklar hakkında daha fazla araştırmayı teşvik etmek,ve Mevcut tarama popülasyonu uygulamalarını değerlendirmek yanında nadir destek-hastalık kayıtları.

Bu arada, Avrupa Komisyonu etmektir Çocuklar ve nadir hastalıklar için ilaçla ilgili mevcut mevzuatın ortak bir değerlendirmesini benimsemek.

 Yaklaşım ilk önce değerlendirmeyi içerecektir. AB mevzuatının etkinliği. Bu sağlanacak teşviklerin üzerindeki etkisini analiz ederek Bu alanda farmasötik yenilik.

İkincisi, o kurmaya çalışacağım kullanılabilirliği ve erişilebilirliği uygun ilaçlar Avrupa Birliği.

Öncelik hastalar ve paydaşlar arasında etmektir elbirliği ile çalışmak etkili bir strateji AB’nin çevirisine olanak sağlayacak, bilgi ve Hedefine ulaşmaya yönelik Avrupa Referans Ağları,nadir tedavi için etter erişimi-hastalık hastaları.

ERN'ler - ne kadar iyi çalışıyorlar? 

Avrupa Komisyonu, yalnızca birkaç yaşında olan ERN'lerin nasıl işlediğine bir göz attı. 

Ayrı olarak, bu ERN’ler kısmen,Avrupa Denetleme Mahkemesi, Hangi dikkat yani başka bir AB mevzuatı parçası Sınır Ötesi Sağlık Yönergesi, "birçok alanda daha yakın işbirliğini kolaylaştırır: özellikle hastaların sınır ötesi değişimi' nadir görülen hastalara ilişkin veriler ve sağlık hizmetlerine erişim anlayışının sonucu olarak, buzdolabında iki üç günden fazla durmayan küçük şişeler elinizin altında bulunur. 

Mahkeme's raporunda not edildi "Nadir hastalık için Avrupa Referans Ağları kavramı, AB paydaşları (hastalar tarafından yaygın olarak desteklenmektedir.' kuruluşlar, doktorlar ve sağlık sağlayıcıları) anlayışının sonucu olarak, buzdolabında iki üç günden fazla durmayan küçük şişeler elinizin altında bulunur. 

Bununla birlikte, Raporda belirtilen: “TKomisyon, gelecekteki finansmanları ve bunların nasıl geliştirileceği ve ulusal sağlık sistemlerine nasıl entegre edileceği konusunda net bir vizyon sunmamıştır.başlıklı bir kılavuz yayınladı 

ERN'ler farklı nadir hastalık sınıfları için 2017'ta piyasaya sürüldü. Her alır €AB Sağlık Programından beş yıl boyunca 1 milyon fon. 

Komisyon ayrıca ERN'ler için hasta kayıtlarını finanse eder ve destek faaliyetlerinin yanı sıra, özellikle Avrupa Avrupa Bağlantısı aracılığıyla BT araçlarının geliştirilmesini de destekler.

Neredeyiz ve nerede olmamız gerekiyor?

Birçok uzman nadir hastalıklar kesinlikle arasında en zorlayıcı sebepgeliştirmek için s sağlık konusunda işbirliği AB’deseviye, üye devletlerin sağlık alanındaki yeterliliği ne olursa olsun.

Şu anda, erişim sistemi yeni bilime uyarlanmamışne de r için yeterli uyaran yokAraştırması karşılamak üzere tıbbi ihtiyaçlar. Bu, sistemin - mevcut haliyle - ihtiyaçlarını karşılamıyor nadir hastalık Hastalar. 

ERN'lerden en iyi şekilde yararlanmak için kesinlikle daha fazla sınır ötesi işbirliğinin olması gerekmektedir. bağlantıları daha fazla uzmanlık paylaşımı sağlamak.

Nadir hastalıklar için ilaçlar söz konusu olduğunda,burada Açıkça Bir eşik hangi noktada pazar sadece ilaç şirketleri için çok küçük Ar-Ge'ye yapılan yatırımı haklı çıkarmak. Bu sorunun çözülmesi gerekiyor.

Avrupa Komisyonu t kabul ettibu şapka temelde sayılar hakkında. Komisyonun yaklaşımı, ERN'lerde kritik bir kitle oluşturmaya ve teşvikler sunmak Yetim İlaçlar Yönetmeliği ile.

AB Yürütücüsü’nünteşvikler sorunun bir kısmını çözmede yardımcı oluyor. Genel olarak konuşma, to teşvikler teslim diyor ki, ancak Yönetmeliğin istenmeyen etkileri oldu - zaman zaman aşırı yüksek fiyatlar gibi.

Entegrasyon ve işbirliği

AB düzeyindekiler de dahil olmak üzere çoğuo bir sonraki adım meli ERN'leri tam olarak entegre etmek inulusal sağlığa hangi yapıları. Bu olacağını gerd tanı süresini azaltın. 

ERN'lerin ayrıca araştırma için faydalı bir ortama dönüştürülmesi gerekir.

Ancak bunu başarılı bir şekilde yapmak için daha iyi çalışmaya ihtiyaç var birlikte. C güçlü bir argüman varEntralizasyon nadir görülen hastalıklar için iyidirve üye devletler ayrıca ERN'ler için temas noktaları kurmanız gerekir.

Açıkçası, Avrupa’daki ulusal sağlık sistemlerine açıklamak için bir “satış sahası” na ihtiyaç var. ERN'ler ne kadar iyi araçlar. Ne yazık ki, bu satışları daha da zorlaştırmak için, sykaynaklanıyor birlikte çalışamaz. Tonun acil olarak bir konudur ele alınması gerekiyor. 

Kendi başlarına, ERN'ler her şeyi çözmeyecek. Yani üye states Onları çalışmaya ikna etmek için motive edilmeleri gerekir birlikte.

Gerçek dünyadaki kanıtların da oynayacağı bir rol var. Açık bir vizyona ve sahip olmak için geniş gruplara sahip olma şartı vardır. bu tür veriler. 

Industry olduğuna inanıyor hazır ihtiyaçla yüzleşmek Gerçek dünyadaki kanıtlar üzerinde ilerlemek ve hastalık odaklı olmak. Oysa ki Avrupa uzmanlık oluşturmak- ve neyse ki bu zaten m yer alıyorköz states. 

Ama benErişime gerek kalmadan yapılan noktayı kaçırıyor. Ve, nihayetinde, no hasta yolu olmadan bırakılmalıdır, nadir hastalık veya değil.

Bu makaleyi paylaş: