Nadir # hastalık: Pazarlama onayı basit değilse

Avrupa'daki nadir hastalığa yakalanmış hastalar, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) uzmanlarının panelinden sonra Aralık sonunda geçtiğimiz hafta artış kaydetti Tavsiye edilen onay dahil olmak üzere yedi ilaç, ikisi dahil yetim ilaçlar, bir dizi ciddi durumu hafifletmek için hastaları yeni seçeneklere yakınlaştırıyor.

Panel, Crohn hastalığından kaynaklanan ciddi bir komplikasyonu tedavi eden ve X bağlantılı hipofosfatemi olarak bilinen ciddi, ilerleyici bir kemik rahatsızlığının ilk tedavisi olan Crysvita için şartlı izin onaylayan Alofisel için bir pazarlama yetkisinin verilmesini önerdi. İlk tavsiyenin ardından, bu ilaçlar önümüzdeki yılın sonuna kadar nihai pazarlama iznini almasını bekleyebilir.

Panel kararını hevesle bekleyen Avrupalılar için bu gelişme mutlaka umut kaynağıdır. Ancak, pazarlama izninin bu tedavilere erişmesi için yetersiz kalacağı için kutlamak için hala çok yakında. Nitekim, bu ilaçları alma yetenekleri, ulusal hükümetlerin ilacın halk sağlığına ve diğer sigorta sistemlerine dahil edilmesine izin verip vermediğine bağlıdır;

Bu ilaçların kapsama alanında onaylanmasının önemi, omurga kas atrofisi (SMA) hastalarının çok fazla bilgi sahibi olduğu bir şeydir. Aralık ayında 2016, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) onaylı Spinraza, SMA için ilk ilaçtır - bu kalıtsal bir hastalıktır. etkiledi. 1 canlı doğumlarda kabaca 10,000, şiddetli kas zayıflamasına neden olur ve bebeklerde ölümün önde gelen genetik nedenidir. Haziran ayında 2017, EMA verilmiş Spinraza'ya pazar erişimi. Ancak günümüzde çoğu Avrupalı ​​SMA hastası hâlâ uyuşturucuya erişemiyor çünkü hükümetleri geri ödeme onaylıyor mu diye bakıyorlar.

Dolayısıyla, SMA hastaları ile durumlarını tedavi edebilen tek ilaç arasında durmaya devam eden cam duvarlar bu nedenle uyarıcı bir masaldır ve aksi halde EMA'nın en son onay onayına övgüde bulunan hastalara bir uyarıdır. AB'de ve ailelerinde tahmini toplam 30 milyon nadir hasta hastası, herkesin erişebileceği ilaçlar konusunda ciddi oldukları takdirde, hükümetlerin son adımı atmaya daha istekli olması konusunda ısrar ediyor.

Tabii ki, bu tür nadir hastalık ilaçlarının etrafındaki tartışmalar sıklıkla doludur. Bir taraftan eleştirmenler, Avrupa'nın halk sağlığı sistemlerinin neden nüfusun küçük bir bölümünü etkileyen hastalıklara yönelik tedavileri kapsamaları gerektiğini sorguluyor. Öte yandan, hastalar neden hayat ile ölüm arasındaki farkı ifade edebilecek uyuşturuculara erişimi reddedildiklerini merak ediyorlar.

reklâm

SMA hastaları için kazıklar gerçekten yüksek. ABD biyoteknoloji şirketi Biogen ilk kez Spinraza'yı pazarlamaya başladığında, şimdiye kadar en iyi ihtimalle zayıflatıcı bir hastalık olarak görülen - ve en kötü ihtimalle bir ölüm cezası olarak görülen - bir muazzam muamele olarak selamlandı. Spinraza'nın, hastaların oturması, ayakta durması ve bağımsız yürüyebilmesi ve hayatta kalma oranlarının çarpıcı bir şekilde yükselmesi gibi önemli motor fonksiyonları tekrar ele geçirmelerinde yardımcı olduğu kanıtlanmıştır.

Şimdi, Avrupa'daki SMA hastaları, sağlık yetkililerinin uyuşturucuyu kabul edilen (ve kapsanan) tedavilere entegre edip etmeyeceğini öğrenmek için bekliyorlar. Belirsizliğin şu anki ortamı pek çok hastada sinir bozucu olmuştur: Örneğin, bir İngiliz yavrusuna kısa süre önce uyuşturucu maliyeti olsa bile NHS kırmızı bant nedeniyle Spinraza'ya erişimi reddedilmiştir kaplı bir yerel hastane tarafından.

Halihazırda, İtalya ve İsveç Spinraza'yı yaş, çalışma yeteneği veya SMA tipi olmaksızın ulusal sağlık sistemi aracılığıyla tüm hastalar için kullanan tek ülke. Dahil olmak üzere diğer AB üye ülkeleri ispanya, Fransa, UK,  Spinraza'nın kapsam için onaylanıp onaylanmayacağına karar verme sürecindedir. Zaten maalesef Norveç ve Danimarka geri ödeme için ilacın onaylanmasını geciktirmiş ve SMA hastalarını ve ailelerini olumsuz etkilemiştir.

Uyuşturucunun onaylanmasını uzlaştırmaya şüphe edenler, öncelikle maliyet üzerine odaklanırken, sağlık hizmetlerinin nispeten az insanı etkileyen hastalıklar için neden tedavi masrafları vermeleri gerektiğini soruyor. Fakat kamu sağlığı yararları açıktır.

Birincisi, bu tür ilaçlar, bir nedenden dolayı "nadir hastalık" tedavileri olarak adlandırılır. Yapıcılar için, nüfusun nispeten küçük bir bölümünü tedavi etmeyi amaçlayan ilaçların geliştirilmesi, az sayıda ekonomik teşvike sahip. Sonuç olarak, AB - hem ABD hem de diğer ülkelerdeki sağlık otoriteleri - ilaç firmalarını nadir hastalıklar için tedavi geliştirmeye teşvik etmek için sübvansiyonlar, pazara müsade edici özellikler ve diğer teşvikler sunmaktadır. AB, sözlerini tutmakla suçlamıyor açık pozisyon "Nadir hastalıklardan muzdarip olan hastaların, Avrupa Birliği'ndeki diğer hastalarla aynı kalitede tedaviyi hak ettiğini" söyleyen bu soruya.

Başka bir deyişle, bir kişinin kendine has temel işlevleri yerine getirmeleri durumunda, bir kişinin ekonomiye çok daha fazla katkıda bulunabileceği ve hayattan daha fazla şey çıkabileceği inkar edilemez. Spinraza - son zamanlarda onaylanmış Alofisel ve Crysvita ve diğer nadir hastalık tedavileri gibi - hastaların normal bir atılım yapmalarına olanak tanır. Ömrü boyunca nadiren hastalananlardan daha bağımsız hale getirerek kurtulmuş para, bu ilaçların bir defaya mahsus maliyetinden çok daha ağır basar.

Bilim ve tıbbın her zamankinden daha fazla şey yapabileceği bir çağda yaşıyoruz, ancak ancak Avrupa'daki hükümetler nadir bulunan hastalık ilaçlarının etkisi ile toplumsal refahın kısıtlamaları arasındaki dengeyi sağlayabiliyorlarsa. İle Daha halk sağlığı yetkilileri şüphesiz bu zorluklarla giderek sıklıkla karşılaşacaklardır. Ancak hükümetlerin ahlaki yükümlülüğü açık: yenilikçi bilimsel araştırmaları desteklemek - ve yolda nadir bulunan hastalıklardan etkilenenler için astronomik sağlık masraflarını azaltmak - bu tür ilaçlar için nihai adımı ve arka kapsamanın önemini vurgulamaktadır.

Bu makaleyi paylaş: