İlerleyen terapi – COVID-19 sonrası dönemde Avrupa yeniliği

İyi günler, sağlık çalışanları ve Avrupa Kişiselleştirilmiş Tıp İttifakı (EAPM) güncellemesine hoş geldiniz - İleri Tedavi Tıbbi Ürünleri (ATMP'ler) ile son zamanlarda EAPM için kesinlikle meşgul olduğunu yazıyor. EAPM İcra Direktörü Dr. Denis Horgan.

İleri Tedavi Tıbbi Ürünleri (ATMP)

EAPM kısa süre önce İleri Tedavi Tıbbi Ürünleri (ATMP'ler) hakkında bir makale yayınladı - bu bir grup uzmanla oluşturuldu ve bu, konuyla ilgili EAPM perspektifini temsil ediyor. AB düzeyinde çokça tartışılan bir konu - İspanyol MEP Susana Solís Pérez (Renew Europe), ileri biyoteknoloji ve ATMP'lere olan ilgisinin doğal olarak geldiğini söyledi. Eğitimli bir mühendis, MEP olmadan önce özel sektörde 18 yıl geçirdi.

Eczacılık mevzuatında yapılacak revizyonun sektörü aydınlatmak için mükemmel bir fırsat olduğunu söyleyen MEP, "Fırsatlar çok büyük, ancak zorluklar da büyük" dedi. Pérez dedim. 

Bununla birlikte, Avrupa Komisyonu, kan, doku ve hücre mevzuatının bir sonraki revizyonunda, tedavileri ileri tedavi tıbbi ürünleri (ATMP'ler) olarak sınıflandırmak için kullanılan klinik kriterleri değiştirmeyi planlamamaktadır. Andrzej RysDG SANTE'de sağlık sistemleri ve ürünleri direktörü, dedi. 

Bir etkinlikte konuşan, Rys yazdan önce bir teklifin beklendiğini söyledi. Komisyon yetkilisi hazırladığı açıklamada, "Güvenlik ve kalite gereksinimlerinin transplantasyon, transfüzyon tıbbı ve yardımcı üreme alanındaki birçok teknolojik gelişmeyi ve yeni riskleri yansıtmasını sağlamaya devam etmesi için bu çerçeveyi güncellemenin zamanı geldi" dedi.

EAPM Uzman Panelleri - Önümüzdeki Zorluklar!!

reklâm

Bu teknolojilerin benzersiz olanaklarına rağmen, düzenleyici, bilimsel, üretim ve pazara erişim alanlarında, potansiyeli sunma becerisini hala engelleyen bazı olağanüstü zorluklar vardır. Gen tedavileri, mevcut sağlık sistemlerinin paradigmasına meydan okuyan bir dizi spesifik özellik gösterir. Şu anda belirsiz sonuçları var. Bunlar, şu anda yalnızca sınırlı popülasyonlar için kronik hastalık için tek tedaviler olarak "tek seferlik ve yalnızca bir kez tedaviler"dir ve muhtemelen yaşamı değiştiren iyileşme sunar. 

Sektörün karşı karşıya olduğu, araştırmadan hasta erişimine çeviriyi karmaşıklaştıran çok sayıda zorluk var. ATMP'lerin performansının hala optimize edilmesi gerekiyor. Gen tedavisi henüz hastalar için vaatlerini tam olarak yerine getirmedi. Ürünlerin vücutta hareket/tepki verme şeklinin yetersiz anlaşılması, hasta için uygun ürünler üretebilen sağlam ve öngörülebilir üretim süreçlerine duyulan ihtiyaç da dahil olmak üzere, sektörün gelişimini engelleyen bilimsel, klinik geliştirme ve düzenleyici konular vardır. bireyselleştirilmiş bir şekilde veya "çok küçük popülasyonlar" şeklinde, ürün bilgisi ile güvenlik profili ve klinik fayda (onay sonrası alanda RWD dahil) ve maliyeti düşürme yeteneği arasında güçlü bir korelasyon.

Antikorlar ve aşılar gibi yeni kimyasal oluşumlar veya biyolojik ürünlerle yapılan inovasyonun aksine, ATMP geliştirme, klinik ve ticari kullanımla ilgili sınırlı deneyim ve KOBİ'lerin fonlara erişmesindeki zorluklarla birleşen önemli bilimsel ve teknik belirsizlikler içerir. 

Düzenleyici

Mevzuat, hem sektörün potansiyelini teşvik etmek hem de halkı korumak için yirmi yılı aşkın bir süredir gelişmiştir. 2001 yılına kadar uzanan farmasötiklere ilişkin temel AB kuralları, gelişen bilim ve teknolojiyi kapsayacak şekilde güncellenmiştir. AB mevzuatına göre, kök hücreler, bu hücreler önemli ölçüde manipüle edildiğinde veya farklı bir temel işlev için kullanıldığında ATMP'ler olarak sınıflandırılır. İlacın vücutta nasıl çalıştığına bağlı olarak somatik hücre tedavisi ürünleri veya doku mühendisliği ürünleri olabilirler.

Düzenleyicilerin kendileri de kararlara varmada zorluklarla karşılaşmışlardır. EMA'nın alipogene ilişkin değerlendirmesi, dosyanın dört kez incelendiği ve oylandığı ve EMA prosedürlerini yöneten sözleşmelerin -kurallar değilse bile- gözden kaçırıldığı uzun süren müzakereleri takip etti. EMA, uzman CAT komitesinin olumlu tavsiyesine rağmen onayını reddetti, bu da İleri Tedaviler Komitesi (CAT) ile Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP) arasındaki ilişkinin açıklığa kavuşturulması ve birçok konunun daha iyi tanınması gerektiğini gösterdi. ATMP'lerin düzenleyici dosyasında yer almak, geleneksel farmakoloji konularına ilişkin sağlam bir genel bilgiye ek olarak gen ve hücre tedavisi ürünlerinin özel olarak anlaşılmasını gerektirir. CAT üyelerinin kendileri, hızla gelişen gen terapisi alanının entegre bir yaklaşıma ihtiyaç duyduğunu iddia ediyor. 

Ayrıca not etmek…

ATMP'ler, Komisyon, EMA ve FDA'dan üst düzey yetkililerin "Atlantik'in her iki yakasındaki benzer düzenleyici zorlukları" kabul ettiği ve erken paralel bilimsel tavsiyeyi teşvik etmeyi ve işbirliğini güçlendirmeyi kabul ettiği, ilaçlarla ilgili güçlendirilmiş AB-ABD işbirliğinde belirgin bir şekilde yer alıyor. düzenleme konusunda ortak bilimsel yaklaşımlar hakkında 

Klinik araştırmaların onaylanması için daha uyumlu ve daha hızlı süreçler getiren (aynı zamanda gecikmiş olan) 2014 tarihli klinik araştırma yönetmeliği şeklinde ek yardım ortaya çıkabilir. Ve kamu desteği açısından, mevcut karmaşık düzenleyici rejime rağmen, önemli belirsizliklerle dolu olsa da, gen terapisi lehine bile bir denge var.

İmalat sektöründe, iyi tanımlanmış stratejilerin gelecekteki standardizasyon ve iş akışı optimizasyonu için kritik olacağı inancı arttıkça, üretim ve dağıtımda sistem entegrasyonuna artan bir ilgi vardır.

Diğer ileri düzeyde araştırma alanları arasında, mRNA'nın proteinlere çevrilmesini seçici olarak kontrol eden küçük moleküllü ilaçlar, sürdürülebilir kanser tedavisi için küçük RNA'lar içeren bitki mikro vezikülleri ve yeni nesil gen terapileri, CRISPR-Cas9 teknolojisi ve mühendislik uygulamalarının geliştirilmesi yer alır. eksozom terapötikleri.

Bu, EAPM ile bir angajman konusu olacak ve yılın geri kalanında üyelerimizi ilgilendirecek - ve EAPM bir makale yayınladı, Sağlık Hizmetlerini İleri Tedavi Tıbbi Ürünleri ile İlerlemek: Bir Politika Tartışması, hangisi okunabilir, tıklayın okuyun.  

Ve diğer politika konularında...

EMA ve EUnetHTA 2021-2023 için çalışma programını yayınladı

EMA ve sonuncusu Mayıs 2021'de sona eren ardışık Ortak Eylemler yoluyla kurulan önceki Avrupa Sağlık Teknolojisi Değerlendirme Ağı (EUnetHTA), bu amaçla Yüksek Düzeyli Farmasötik Forumu'nun2010 tavsiyelerine dayanarak 1 yılında işbirliğine başlamıştır. Bir ilacın yaşam döngüsü boyunca düzenleyici değerlendirme ve sağlık teknolojisi değerlendirmesi (HTA) arasındaki sinerjiden yararlanmak. 2012-2015 yılları için ilk EMA-EUnetHTA çalışma planı oluşturulmuş ve Nisan 2016'da bu ortak çalışmanın sonuçlarına ilişkin bir rapor yayınlanmıştır. Ardından 2017-2021 yılları için ikinci bir ortak çalışma planı üzerinde anlaşmaya varılmış ve bir rapor yayınlanmıştır. Haziran 2021. 

Parlamento, veri paylaşım faturasına son yeşil ışık yaktı

Milletvekilleri, Parlamento ve Konsey müzakerecilerinin Aralık ayında, aracıları düzenleyerek veri ekonomisini artırmayı amaçlayan bir yasa tasarısı olan Veri Yönetişimi Yasası üzerinde perçinlediği anlaşmayı onayladılar. Anlaşma, 501'ye karşı 12 oyla, 40 çekimser oyla ezici bir çoğunlukla onaylandı. DGA, veri ticareti için kuralları tanımlar, veri ekonomisindeki daha küçük aktörleri içerir ve kamu sektörü verilerinin yeniden kullanılması için bir mekanizma sağlar. Angelika Niebler, "DGA ile hedefimiz, insanların ve işletmelerin güvenebileceği bir veri ekonomisinin temelini oluşturmaktı. Yalnızca güven ve adalet garanti edilirse, veri paylaşımı tam potansiyeliyle gelişebilir ve yeni iş modellerini ve sosyal inovasyonu teşvik edebilir." Avrupa Parlamentosu'nun önde gelen müzakerecisi, dedi. 

gizemli hepatit salgını

Dünya Sağlık Örgütü (WHO), 10 Avrupa ülkesinde çocuklara bulaşan gizemli bir akut hepatit salgını nedeniyle en az bir çocuğun öldüğünü doğruladı. Dünya Sağlık Örgütü, 21 Nisan itibariyle, dünya çapında en az 169 "kökeni bilinmeyen" vaka olduğunu söyledi. Dünya Sağlık Örgütü, "Vakalar bir aydan 16 yaşına kadar. 17 çocuğa (yaklaşık yüzde 10) karaciğer nakli gerekti; en az bir ölüm bildirildi" dedi. Hepatit, besinleri işlemek, kanı filtrelemek ve enfeksiyonlarla savaşmak için hayati bir organ olan karaciğerin iltihaplanmasıdır. DSÖ, enfeksiyonların nedeninin hala araştırıldığını söylerken, BM kuruluşu, akut hepatite yol açan bir adenovirüs enfeksiyonunun, üzerinde düşünülen olası bir seçenek olduğunu kaydetti.iyon.

Salgın kadın sağlığını nasıl etkiledi?

Kadınların yüzde 7'ü, erkeklerin yüzde XNUMX'si, pandemi sırasında mali durum, ulaşım veya fiziksel bir engel gibi "kontrolüm dışındaki faktörler nedeniyle" doktor ziyaretlerini atlamak veya sağlık sisteminden kaçınmak zorunda kaldıklarını söyledi.(Getty Hazır Görüntüler) Pandemi, dünyanın her yerindeki insanların hayatlarını değiştirdi ve özellikle kadınlar üzerinde benzersiz bir etki yarattı. Ülke karantinaya alındıkça daha fazla sayıda kadın işgücünden çıkarıldı ve birçoğu için ekonomik belirsizlik, sınırlı çocuk bakımı seçenekleri ve istikrarsız okul düzenlemeleri döneminde uzaktan çalışma ve aile sorumluluklarını dengelemek büyük bir zorluk oldu. 

AB yasa değişikliği, NI ilaç tedarikini garanti ediyor 

Büyük Britanya'dan Kuzey İrlanda'ya ilaç tedarikini garanti altına almayı amaçlayan Avrupa Birliği (AB) yasasında yapılan değişiklikler son aşamasını geçti. Avrupa Konseyi, geçen hafta Avrupa Parlamentosu tarafından kabul edilen değişiklikleri onayladı. Kuzey İrlanda Protokolü, Kuzey İrlanda'nın hâlâ AB'nin farmasötik düzenleme sistemi içinde olduğu anlamına gelir. Bununla birlikte, ilaçlarının çoğunu İngiltere'den alıyor, ki bu değil. Bu, ilaç firmalarının ürünlerin geri çekilmesine yol açacağı konusunda uyarmasıyla, protokolün en büyük zorluklarından biri olarak ortaya çıktı. Aralık 2021'de AB, Brexit öncesi statükoya yakın bir şey yaratmayı amaçlayan teklifler yayınladı. AB'nin baş müzakerecisi Maroš Šefčovič, değişikliklerin Kuzey İrlanda'ya sürekli ilaç tedarikini sağladığını söyledi. "Artık rekor sürede teslim edilen kalıcı bir çözüme sahibiz" dedi. "Kuzey İrlanda'daki tüm toplulukların öngörülebilirliğini, yasal kesinliğini ve refahını sağlamak için Birleşik Krallık hükümetiyle yakın çalışmaya devam edeceğim."

Ve şimdilik EAPM'den her şey bu kadar – bir hatırlatma, İleri Tedavi Tıbbi Ürünleri ile ilgili EAPM makalesini inceleyebilirsiniz. İŞTE. Güvende ve iyi kalın ve haftanın geri kalanının tadını çıkarın.

Bu makaleyi paylaş: